Lo studio è stato pubblicato sulla rivista scientifica The New England Journal of Medicine. Il farmaco potrebbe essere presto disponibile anche in Italia.
Rappresenta un traguardo importante la scoperta di un anticorpo efficace contro tre malattie rare, realizzata da un team di ricerca dell’Ospedale Bambino Gesù di Roma.
Il valore di questo nuovo farmaco è stato testato attraverso una sperimentazione clinica mondiale coordinata dai medici della Reumatologia dell’Ospedale romano.
Lo studio, inoltre, è stato pubblicato sulla rivista scientifica The New England Journal of Medicine.
In particolare, le malattie in questione sono la febbre mediterranea familiare (Fmf), il deficit di mevalonato chinasi (Mkd) e la sindrome periodica associata al recettore 1 del fattore di necrosi tumorale (Traps). La scoperta dell’ anticorpo efficace contro tutte e tre queste patologie potrebbe ora aprire nuove frontiere nella loro cura.
La febbre mediterranea familiare, delle tre, è la più diffusa. Questa nasce geneticamente in Medio Oriente ed è ben nota all’interno del bacino del Mediterraneo. Le altre due sono malattie molto rare, recentemente definite.
Ebbene, i pazienti colpiti da queste patologie presentano tutti febbri ricorrenti. La frequenza in genere varia da una volta ogni 15 giorni a una ogni qualche mese.
Accanto agli episodi febbrili si presenta artrite, pleurite, pericardite, peritonite e rash cutanei.
Una costante delle tre patologie è che in tutte quante è coinvolta l’interleuchina 1, una molecola legata all’infiammazione.
A partire da questo dato molto importante è stato progettato il test, in cui è stato usato un anticorpo specifico.
Il test ha coinvolto 181 pazienti provenienti da 59 istituti di 15 Paesi. In tutti e tre i casi gli episodi febbrili si sono ridotti a uno all’anno.
Secondo Fabrizio De Benedetti, responsabile di reumatologia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e coordinatore mondiale del trial clinico “i risultati dello studio in termini di efficacia e di sicurezza del farmaco hanno permesso di ottenere la sua autorizzazione sia dall’EMA (Agenzia Europea del Farmaco), sia dall’FDA (Food and Drug Administration)”.
Sembra inoltre che il farmaco dovrebbe essere presto disponibile anche in Italia.
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