Macroglobulinemia di Waldenstrom, studio su nuovo protocollo terapeutico

Macroglobulinemia di Waldenstrom, studio su nuovo protocollo terapeutico

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Macroglobulinemia di Waldenstrom

La Macroglobulinemia di Waldenstrom è una patologia rara che in Italia registra 250 nuovi casi ogni anno. Tra i centri che hanno contribuito allo studio figura l’ematologia dell’Ospedale Niguarda di Milano 

Centocinquanta pazienti coinvolti in una sperimentazione clinica su scala mondiale con 45 centri ematologici coinvolti in 9 diversi paesi. Sono le cifre in chiaro dello studio di fase 3 pubblicato sul New England Journal of Medicine. Il trial ha avuto come obiettivo quello di indagare un nuovo protocollo terapeutico per pazienti affetti da una patologia rara, la Macroglobulinemia di Waldenstrom. Tra i centri che hanno contribuito con il maggior numero di pazienti arruolati figura l’ematologia dell’Ospedale Niguarda di Milano.

I risultati sanciscono un miglior esito in termini di sopravvivenza libera da progressione di malattia per il gruppo di pazienti sottoposti alla combinazione terapeutica ibrutinib-rituximab. Il primo farmaco appartiene alla classe delle cosiddette “piccole molecole”, il secondo rientra nell’ambito dell’immunoterapia ed è un anticorpo monoclonale.

“Negli ultimi anni il panorama terapeutico della Macroglobulinemia di Waldenstrom si è radicalmente modificato grazie all’individuazione di un’alterazione genetica che è presente nella quasi totalità dei pazienti affetti da questa patologia, la mutazione MYD-88”. Lo spiega l’ematologa di Niguarda, Alessandra Tedeschi, tra gli autori della pubblicazione. “Come conseguenza di questa mutazione le cellule tumorali hanno un vantaggio proliferativo che può essere bloccato da un farmaco bersaglio denominato ibrutinib”.

In base agli studi più recenti, si ritiene che la macroglobulinemia di Waldenstrom origini da uno specifico tipo di cellula del sistema immunitario chiamata “cellula B memoria”.

Ad oggi l’ibrutinib è l’unico farmaco specificamente approvato nel mondo per la Macroglobulinemia di Waldenstrom e in Italia è possibile trattare con ibrutinib solo i pazienti che sono incorsi in una ricaduta della malattia o che hanno dimostrato una refrattarietà ad una terapia di prima linea (come ad esempio rituximab o la chemioterapia). L’approvazione di ibrutinib si è basata sui risultati di un trial condotto in precedenza negli Stati Uniti nel quale erano stati trattati in monoterapia un numero relativamente basso di pazienti.

Lo studio appena pubblicato sul New England rappresenta un’evoluzione significativa nel panorama di cura.

“Innanzitutto prende in considerazione un numero più ampio di pazienti ma soprattutto è metodologicamente importante dal momento che i pazienti sono stati randomizzati (divisi in due gruppi e assegnati casualmente) fra trattamento con ibrutinib in combinazione a rituximab e pazienti trattati con solo rituximab- spiega Tedeschi-. L’ibrutinib in combinazione con il rituximab ha dimostrato di essere molto più efficace rispetto al rituximab in monoterapia sia in termini di risposta sia in termini di sopravvivenza libera da progressione. I risultati a 30 mesi dall’inizio dei trattamenti sono incontrovertibili con un tasso di sopravvivenza libera da progressione della malattia pari all’82% per la combinazione ibrutinib-rituximab contro il 28% per la monoterapia (solo rituxumab). La combinazione, inoltre, amplia il tempo di risposta alle terapie per i pazienti che presentano la forma più grave di malattia, quella con alterazione molecolare CXCR4”.

La Macroglobulinemia di Waldenstrom fa parte dei linfomi non Hodgkin a basso grado di malignità.

In Italia registra mediamente ogni anno circa 250 nuovi casi. Sono i maschi ad essere più interessati con un’età di esordio media di 73 anni. La diagnosi non di rado è occasionale e avviene a seguito di controlli ematici che il paziente effettua routinariamente. “La malattia, una volta diagnosticata, può rimanere “asintomatica” anche per molti anni- indica l’ematologa-. I sintomi più comuni sono quelli tipici di qualsiasi forma di linfoma: ingrossamento della milza o dei linfonodi, sintomi costituzionali come febbre, perdita di peso e sudorazioni profuse la notte”. Inoltre, nella Macroglobulinemia di Waldenstrom, a causa della presenza di una elevata quantità di immunoglobuline M (le IgM, prodotte dalle cellule B) circolanti, vi possono essere dei sintomi correlati ad un incremento della viscosità del sangue. La terapia deve essere intrapresa solo quando la malattia diventa sintomatica.

 

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