Il trattamento per la cura della cecità, che in fase sperimentale ha evidenziato risultati benefici per il 93% dei pazienti trattati, potrebbe arrivare a costare 850mila dollari
Dagli Stati Uniti potrebbe presto arrivare una terapia rivoluzionaria per la cura della cecità. Si tratta del primo trattamento genico per un tipo di cecità ereditaria rara – LCA (Leber congenital amourosis) – che si manifesta nei bambini.
La cura ha ricevuto a ottobre il parere favorevole del consiglio di esperti della Food and Drug Administration (FDA). Il prossimo 15 gennaio, secondo quanto riporta Repubblica, è atteso il pronunciamento in seduta plenaria sell’Autorità statunitense. Questa, pur non essendo vincolata dai suoi esperti, usualmente ne segue le raccomandazioni.
La terapia, a base di ‘voretigen neparvovec’ – commercialmente Luxturna – corregge il difetto al gene RPE 65 che causa la cecità progressiva o distrofia retinale.
La sperimentazione ha riguardato solamente pazienti colpiti da LCA. Tale patologia impedisce la produzione di una proteina necessaria ai tessuti della retina per convertire la luce in segnali al cervello, bloccando l’attivazione della vista.
I test effettuati dalla ‘Spark Therapeutics’ di Philadelphia hanno prodotto benefici per il 93% dei malati trattati. Questi sono riusciti a seguire un percorso ad ostacoli dopo aver ricevuto il trattamento.
Molti di loro non sono più legalmente ciechi ed alcuni hanno letto le prime righe delle lettere dell’alfabeto usate per gli esami oculistici. Rimane ancora ignota la durata degli effetti del trattamento nel tempo.
La terapia consiste in una serie di micro-iniezioni di un virus contenente un gene correttivo sulla parte bianca della retina. Viene somministrata in una sola seduta e produce effetti dopo un mese.
Luxturna potrebbe essere la prima cura con iniezione diretta di un gene correttivo nell’organismo, ma anche la prima cura genica per una malattia ereditaria. Il problema, potrebbe essere legato ai costi. La terapia potrebbe infatti avere un prezzo pari a circa 850mila dollari.
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