L’Italia sperimenterà l’efficacia delle terapie con cellule modificate geneticamente con il “gene suicida” per combattere i tumori del sangue. Dal 2017 l’Ospedale Pediatrico Bambin Gesù condurrà studi clinici sui pazienti pediatrici affetti da leucemia linfoblastica acuta e neuroblastoma
Italia all’avanguardia nella lotta ai tumori del sangue attraverso la sperimentazione delle terapie con cellule immunitarie geneticamente modificate. L’azienda Bellicum Pharmaceuticals ha messo a punto l’interruttore di sicurezza CaspaCIDe, un “gene suicida” progettato per ridurre o eliminare le cellule in presenza di effetti collaterali, e ha siglato un accordo per la sperimentazione con l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, eccellenza nella cura e nella ricerca in campo pediatrico in Europa.
“La combinazione tra l’innovativa tecnologia dell’interruttore di sicurezza messo a punto da Bellicum e la nostra esperienza nel campo delle terapie geniche e cellulari, nella capacità di condurre studi clinici e nella capacità di produzione di cellule secondo le norme della Good Manufacturing Practice – commenta Mariella Enoc, presidente dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – rende questa partnership ideale per l’avanzamento rapido delle terapie cellulari avanzate di cui potrebbero beneficiare bambini e adulti affetti da patologie tumorali potenzialmente letali in tutto il mondo”.
E’ già stata effettuata una prima sperimentazione congiunta di Bellicum Pharmaceuticals e Ospedale Pediatrico Bambin Gesù per testare gli effetti dell’interruttore CaspaCiDe nel controllo degli effetti indesiderati conseguenti a un trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore parzialmente compatibile, che è stata portata a termine con successo.
Da qui l’accordo per la sperimentazione italiana. Nel dettaglio, l’accordo riguarda lo sviluppo preclinico e clinico di prodotti di terapia cellulare avanzata ingegnerizzati con il “gene suicida”, per la produzione di linfociti modificati attraverso recettori (CAR T e TCR) specifici per determinati antigeni, tra cui il CD19.
La Bellicum Pharmaceuticals finanzierà la produzione e manterrà i diritti per la commercializzazione, il Bambino Gesù manterrà invece i diritti a scopo di ricerca. Ossia effettuerà studi clinici, a partire dal 2017, per l’applicazione di queste terapie in pazienti pediatrici affetti da leucemia linfoblastica acuta e neuroblastoma.
