Grazie alla nuova tecnologia dell’editing genetico, i ricercatori contano di liberare definitivamente i pazienti sieropositivi dall’assunzione a vita dei farmaci antiretrovirali
Il dna dell’Hiv è stato eliminato per la prima volta da cellule e tessuti prelevati da pazienti sieropositivi al virus dell’Aids. L’esperimento, che potrebbe segnare una svolta nella lotta al virus aprendo la possibilità di definire un nuovo trattamento anti-Aids, è frutto di una collaborazione italo americano. A mettere a segno il risultato, infatti, sono stati i ricercatori dell’Università degli Studi di Milano in partnership con la Temple University di Philadelphia, che hanno pubblicato lo studio sulla rivista “Gene Therapy”.
Gli studiosi hanno sfruttato la nuova frontiera del gene editing, una nuova tecnologia ottimizzata per tagliare via il genoma del virus Hiv dai tessuti infetti, che agisce come un paio di “forbici molecolari”. I risultati raggiunti in questo lavoro aprono la strada alla possibilità di nuove e promettenti sperimentazioni con l’obiettivo di liberare per sempre i pazienti infetti dalle terapie che oggi devono seguire a vita per evitare che la sieropositività sfoci in malattia conclamata. Con i farmaci antiretrovirali, infatti, nella maggioranza dei casi si è riusciti a stabilizzare i pazienti sieropositivi, anche se tali farmaci devono essere assunti a vita e non sono privi di effetti collaterali.
“Finora, grazie al ‘taglia e cuci’ del Dna, l’obiettivo era stato centrato su cellule infettate sperimentalmente – ha affermato all’Adnkronos Pasquale Ferrante – docente di microbiologia e microbiologia clinica al Dipartimento di scienze biomediche e chirurgiche dell’ateneo milanese – Ora, per la prima volta, siamo riusciti a rimuovere il genoma virale da cellule e tessuti umani prelevati da pazienti sieropositivi all’Hiv. Il prossimo passo sarà replicare questo successo su animali vicini all’uomo, e successivamente avviare i primi test clinici. Stimiamo che i primi trial sull’uomo possano iniziare negli Stati Uniti entro 1-2 anni”.
Ferrante entra poi nel dettaglio del meccanismo dell’editing genetico, che potrebbe essere utilizzato anche contro numerose altre patologie. Tale tecnologia, spiega il professore, consente, attraverso un ‘Rna guida’ costruito ad hoc, di portare degli enzimi di derivazione batterica nei punti in cui si vuole lungo il genoma da correggere. Una volta posizionati, questi enzimi funzionano come forbici molecolari che letteralmente tagliano via il Dna indesiderato, in questo caso quello provirale, per poi ricucire il genoma. “La complessità sta nel tarare questo strumento così da fare in modo di eliminare solo la parte giusta. Per la prima volta abbiamo dimostrato in vivo che funziona, anche su cellule e tessuti prelevati da pazienti Hiv-positivi”.
